Rumunija · Društvo
Medicinska premijera. Tehnika "prepisivanja" DNK direktno u ljudsko telo uspešno testirana na pacijentkinji sa retkom bolešću
Veličina tekstaOtvori original
Sažetak vesti · AI
Ukratko
Radi se o prvom testu primene tehnike editovanja gena, poznate kao prime editing, direktno u telo pacijenta kako bi se korigovala mutacija ATP7B uzrok Wilsonove bolesti. Lečenje se isporučuje lipidnim nanočesticama i ciljano dopire do jetre, uz mogućnost trajne korekcije bez laboratorijskog uzgoja ćelija. Stručnjaci naglašavaju potencijal za brže i jeftinije terapije, ali upozoravaju na rizike jer nije moguće potpuno proveriti tačnost pre multiplikacije ćelija. Prve rezultate očekuju se sledeće godine.